Roztroušená skleróza (MS) je autoimunitní porucha, při které váš imunitní systém útočí na ochranný povlak kolem nervů ve vašem centrálním nervovém systému (CNS). CNS zahrnuje váš mozek a míchu.
Terapie modifikující onemocnění (DMT) jsou doporučovanou léčbou, která pomáhá zpomalit rozvoj MS. DMTs mohou pomoci zpoždění postižení a snížit frekvenci světlice u lidí s podmínkou.
Food and Drug Administration (FDA) schválila několik DMT pro léčbu recidivujících forem MS, včetně šesti DMT, které se užívají orálně jako tobolky nebo tablety.
Čtěte dál a dozvíte se více o orálních DMT a jejich fungování.
Role B buněk a T buněk
Abyste pochopili, jak orální DMTS pomáhají léčit RS, musíte vědět o úloze určitých imunitních buněk v MS.
Mnoho abnormálních imunitních buněk a molekul se podílí na abnormální imunitní reakci, která způsobuje zánět a poškození při MS.
Patří mezi ně T buňky a B buňky, dva typy bílých krvinek známé jako lymfocyty. Jsou produkovány v lymfatickém systému vašeho těla.
Když se T buňky přesunou z vašeho lymfatického systému do vašeho krevního řečiště, mohou cestovat do vašeho CNS.
Některé typy T buněk produkují proteiny známé jako cytokiny, které spouštějí zánět. U lidí s RS způsobují prozánětlivé cytokiny poškození myelinových a nervových buněk.
B lymfocyty také produkují prozánětlivé cytokiny, které mohou pomoci řídit činnost T buněk způsobujících onemocnění v MS. B buňky také produkují protilátky, které mohou hrát roli v MS.
Mnoho DMT pracuje tak, že omezuje aktivaci, přežití nebo pohyb T buněk, B buněk nebo obou. To pomáhá redukovat zánět a poškození v CNS. Některé DMT chrání nervové buňky před poškozením jinými způsoby.
Cladribine (Mavenclad)
FDA schválila použití kladribinu (Mavenclad) k léčbě recidivujících forem MS u dospělých. Dosud nebyly provedeny žádné studie o použití přípravku Mavenclad u dětí.
Když někdo vezme tento lék, vstoupí do T buněk a B buněk v jejich těle a narušuje schopnost buněk syntetizovat a opravit DNA. To způsobí odumírání buněk, čímž se sníží počet T-buněk a B-buněk v jejich imunitním systému.
Pokud dostáváte léčbu přípravkem Mavenclad, budete brát dva léky v průběhu 2 let. Každý kurz bude zahrnovat 2 léčebné týdny, oddělené 1 měsícem.
Během každého léčebného týdne vám lékař doporučí vzít jednu nebo dvě denní dávky léku po dobu 4 nebo 5 dnů.
Dimethyl fumarát (Tecfidera)
FDA schválila dimethylfumarát (Tecfidera) pro léčbu recidivujících forem MS u dospělých.
FDA dosud neschválila Tecfideru pro léčbu RS u dětí. Lékaři však mohou tento lék předepsat dětem v praxi známé jako „mimo označení“.
Přestože je zapotřebí dalšího výzkumu, studie dosud naznačují, že tento lék je bezpečný a účinný při léčbě MS u dětí.
Odborníci nevědí přesně, jak Tecfidera funguje. Vědci však zjistili, že tento lék může snížit množství určitých druhů T buněk a B buněk, jakož i prozánětlivých cytokinů.
Tecfidera také aktivuje protein známý jako jaderný faktor erythroid 2-související faktor (NRF2). To spouští buněčné reakce, které pomáhají chránit nervové buňky před oxidačním stresem.
Pokud vám byl předepsán přípravek Tecfidera, lékař vám poradí, abyste si během prvních 7 dnů léčby užil / a dvě dávky 120 miligramů (mg) denně. Po prvním týdnu vám řeknou, abyste neustále užívali dvě dávky 240 mg denně.
Diroximel fumarát (Vumerity)
FDA schválila diroximel fumarát (Vumerity) pro léčbu recidivujících forem MS u dospělých. Odborníci zatím nevědí, zda je tento lék bezpečný nebo účinný u dětí.
Vumerity je součástí stejné třídy léků jako Tecfidera. Stejně jako Tecfidera se předpokládá, že aktivuje protein NRF2. Tím se nastaví buněčné reakce, které pomáhají předcházet poškození nervových buněk.
Pokud váš léčebný plán zahrnuje přípravek Vumerity, lékař vám doporučí, abyste si během prvních 7 dnů užívali 231 mg léku dvakrát denně. Od tohoto okamžiku byste pak měli užívat 462 mg léku dvakrát denně.
Fingolimod (Gilenya)
FDA schválila fingolimod (Gilenya) pro léčbu recidivujících forem MS u dospělých i dětí ve věku 10 let a starších.
FDA dosud neschválil tento lék pro léčbu mladších dětí, ale lékaři ho mohou předepsat dětem mladším 10 let.
Tento lék blokuje typ signální molekuly známé jako sfingosin-1-fosfát (S1P) z vazby na T buňky a B buňky. To zase zabrání vstupu těchto buněk do krevního řečiště a cestování do CNS.
Když jsou tyto buňky zastaveny v cestování do CNS, nemohou tam způsobit zánět a poškození.
Gilenya se užívá jednou denně. U lidí s hmotností vyšší než 40 kilogramů je doporučená denní dávka 0,5 mg. U těch, kteří váží méně než to, je doporučená denní dávka 0,25 mg.
Pokud zahájíte léčbu tímto lékem a poté jej přestanete používat, může se u vás vyskytnout silná erupce.
U některých lidí s RS došlo k závažnému nárůstu postižení a nových mozkových lézí poté, co přestali užívat tento lék.
Siponimod (Mayzent)
FDA schválila siponimod (Mayzent) pro léčbu recidivujících forem MS u dospělých. Vědci dosud nedokončili žádné studie o používání tohoto léku u dětí.
Mayzent je ve stejné třídě drog jako Gilenya. Stejně jako Gilenya blokuje S1P ve vazbě na T buňky a B buňky. To brání imunitním buňkám v cestování do mozku a míchy, kde mohou způsobit poškození.
Přípravek Mayzent se užívá jednou denně. K určení optimální denní dávky vám lékař zahájí screening genetického markeru, který vám pomůže předpovědět vaši odpověď na tento lék.
Výsledky vašich genetických testů naznačují, že tento lék by pro vás mohl dobře fungovat. Váš lékař vám předepíše malou dávku. Postupně zvanou titrace postupně zvyšují předepsanou dávku. Cílem je optimalizovat potenciální přínosy a zároveň omezit vedlejší účinky.
Pokud vezmete tento lék a poté jej přestanete používat, váš stav se může zhoršit.
Teriflunomid (Aubagio)
FDA schválila použití teriflunomidu (Aubagio) k léčbě relabujících forem MS u dospělých. Dosud nebyly zveřejněny žádné studie o užívání této drogy u dětí.
Aubagio blokuje enzym známý jako dihydroorotát dehydrogenáza (DHODH). Tento enzym se podílí na produkci pyrimidinu, stavebního bloku DNA, který je nutný pro syntézu DNA v T buňkách a B buňkách.
Pokud tento enzym nemůže získat dostatek pyrimidinu k syntéze DNA, omezuje tvorbu nových T buněk a B buněk.
Pokud dostáváte léčbu přípravkem Aubagio, lékař vám může předepsat denní dávku 7- nebo 14 mg.
Ostatní léky modifikující onemocnění
Kromě těchto perorálních léků FDA schválila řadu DMT, které jsou injikovány pod kůži nebo podány intravenózní infuzí.
Obsahují:
- alemtuzumab (Lemtrada)
- glatiramer acetát (Copaxone, Glatect)
- interferon beta-1 (Avonex)
- interferon beta-1a (Rebif)
- interferon beta-1b (Betaseron, Extavia)
- mitoxantron (Novantrone)
- natalizumab (Tysabri)
- ocrelizumab (Ocrevus)
- peginterferon beta-1a (Plegridy)
Poraďte se se svým lékařem, kde se dozvíte více o těchto lécích.
Potenciální riziko vedlejších účinků DMT
Léčba DMT může způsobit nežádoucí účinky, které jsou v některých případech závažné.
Potenciální vedlejší účinky léčby se liší v závislosti na konkrétním typu DMT, který užíváte.
Některé běžné nežádoucí účinky zahrnují:
- bolest hlavy
- nevolnost
- zvracení
- průjem
- vyrážka
- ztráta vlasů
- pomalý srdeční rytmus
- spláchnutí obličeje
- obtíže v oblasti břicha
DMT jsou také spojeny se zvýšeným rizikem infekce, jako například:
- chřipka
- bronchitida
- tuberkulóza
- pásový opar
- některé plísňové infekce
- progresivní multifokální leukoencefalopatie, vzácný typ mozkové infekce
Zvýšené riziko infekce je způsobeno tím, že tyto léky mění váš imunitní systém a mohou snižovat počet bílých krvinek bojujících proti nemoci ve vašem těle.
DMT mohou způsobit další závažné nežádoucí účinky, jako je poškození jater a závažné alergické reakce. Některé DMT mohou způsobit zvýšení krevního tlaku. Některé mohou způsobit zpomalení srdeční frekvence.
Mějte na paměti, že lékař doporučí DMT, pokud se domnívají, že potenciální přínosy převáží rizika.
Život s MS, který není účinně řízen, také přináší významná rizika. Poraďte se se svým lékařem, abyste se dozvěděli více o potenciálních vedlejších účincích a výhodách různých DMT.
DMT nejsou obecně považovány za bezpečné pro těhotné nebo kojící lidi.
Řízení rizika vedlejších účinků
Než začnete léčit DMT, měl by váš lékař provést screening na aktivní infekce, poškození jater a další zdravotní problémy, které by mohly zvýšit riziko užívání léků.
Váš lékař vás také může povzbudit, abyste před zahájením léčby DMT obdrželi určitá očkování. Možná budete muset počkat několik týdnů po očkování, než začnete užívat lék.
Během léčby DMT vám lékař může doporučit, abyste se vyhnuli určitým lékům, výživovým doplňkům nebo jiným výrobkům. Zeptejte se jich, jestli existují nějaké léky nebo jiné produkty, které by mohly ovlivňovat DMT nebo interferovat s DMT.
Během léčby DMT a po ní by měl lékař sledovat příznaky nežádoucích účinků. Například si pravděpodobně objedná pravidelné krevní testy, aby zkontrolovali počet krevních buněk a jaterní enzymy.
Pokud si myslíte, že se u vás mohou vyskytnout nežádoucí účinky, informujte o tom ihned svého lékaře.
Jídlo s sebou
Pro léčbu RS bylo schváleno více DMT, včetně šesti typů orální terapie.
Některé z těchto léků mohou být pro některé lidi bezpečnější nebo vhodnější než jiné.
Než začnete užívat DMT, zeptejte se svého lékaře na možné přínosy a rizika jeho používání. Mohou vám pomoci pochopit, jak různé léčby mohou ovlivnit vaše tělo a dlouhodobý výhled s MS.
