Myelofibrosis (MF) je vzácný typ rakoviny, kde hromadění jizvové tkáně brání vaší kostní dřeni v tvorbě dostatečného množství zdravých červených krvinek. To může způsobit příznaky, jako je extrémní únava a modřiny.
MF může také způsobit nízký počet krevních destiček v krvi, což může vést k poruchám krvácení. Mnoho lidí s MF má také zvětšenou slezinu.
Cílem tradiční léčby je řešit příznaky MF a zmenšit velikost sleziny. Doplňkové terapie mohou zmírnit některé z vašich příznaků a zlepšit kvalitu vašeho života.
Zde je podrobnější pohled na dostupné ošetření pro MF.
Existuje lék na myelofibrózu?
V současné době neexistují žádné léky, které by léčily myelofibrózu. Alogenní transplantace krvetvorných kmenových buněk je jedinou léčbou, která může vyléčit MF nebo výrazně prodloužit přežití lidí s MF.
Transplantace kmenových buněk zahrnuje nahrazení abnormálních kmenových buněk v kostní dřeni infúzí kmenových buněk od zdravého dárce.
Postup má významná a potenciálně život ohrožující rizika. Obvykle se doporučuje pouze pro mladší lidi bez jiných existujících zdravotních stavů.
Léčba myelofibrózy léky
Váš lékař může doporučit jeden nebo více léků, které pomohou léčit příznaky nebo komplikace MF. To zahrnuje anémii, zvětšení sleziny, noční pocení, svědění a bolest kostí.
Léky k léčbě MF zahrnují:
- kortikosteroidy, jako je prednison
- látky stimulující erytropoézu
- androgenní terapie, jako je danazol
- imunomodulátory, včetně thalidomidu (Thalomid), lenalidomidu (Revlimid) a pomalidomidu (Pomalyst)
- chemoterapie, včetně hydroxymočoviny
- Inhibitory JAK2, jako je ruxolitinib (Jakafi) a fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib je první lék schválený Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčbu středně a vysoce rizikových MF. Ruxolitinib je cílená léčba a inhibitor JAK2. Mutace v genu JAK2 byly spojeny s vývojem MF.
Fedratinib (Inrebic) byl schválen FDA v roce 2019 k léčbě dospělých s intermediální-2 a vysoce rizikovým primárním nebo sekundárním MF. Fedratinib je vysoce selektivní inhibitor JAK2 kinázy. Je to pro lidi, kteří nereagují na léčbu ruxolitinibem.
Krevní transfuze
Možná budete potřebovat krevní transfúzi, pokud jste anemický kvůli MF. Pravidelné transfuze krve mohou zvýšit počet červených krvinek a zmírnit příznaky, jako je únava a snadné modřiny.
Transplantace kmenových buněk
MF se vyvíjí, když je poškozena kmenová buňka, která produkuje krvinky. Začíná produkovat nezralé krvinky, které se hromadí a způsobují zjizvení. Tím se zabrání tomu, aby vaše kostní dřeň produkovala zdravé krvinky.
Transplantace kmenových buněk, také známá jako transplantace kostní dřeně, je potenciálně léčebnou léčbou, která tento problém řeší. Váš lékař bude muset posoudit vaše individuální riziko a určit, zda jste pro tuto proceduru dobrým kandidátem.
Před transplantací kmenových buněk dostanete chemoterapii nebo záření. Tím se zbaví zbývajících rakovinových buněk a zvýší se šance, že váš imunitní systém přijme dárcovské buňky.
Váš lékař poté přenese buňky kostní dřeně od dárce. Zdravé kmenové buňky dárce nahrazují poškozené kmenové buňky ve vaší kostní dřeni a produkují zdravé krvinky.
Transplantace kmenových buněk jsou spojena s významnými a potenciálně život ohrožujícími riziky. Lékaři obvykle doporučují postup pouze pro osoby se středním a vysokým rizikem MF, kteří jsou mladší 70 let a nemají žádné jiné existující zdravotní podmínky.
Nový typ alogenní transplantace kmenových buněk se sníženou intenzitou (nemyeloablativní) vyžaduje nižší dávky chemoterapie a záření. Pro starší jedince to může být lepší.
Chirurgická operace
Krevní buňky jsou obvykle produkovány kostní dření. V těle s MF někdy játra a slezina produkují krvinky. To může způsobit, že játra a slezina rostou větší, než je obvyklé.
Zvětšená slezina může být bolestivá. Léky pomáhají redukovat velikost sleziny. Pokud léky nestačí, může lékař doporučit chirurgický zákrok k odstranění sleziny. Tento postup se nazývá splenektomie.
Vedlejší účinky léčby
Všechny ošetření MF mohou způsobit nežádoucí účinky. Před doporučením přístupu váš lékař pečlivě zváží rizika a přínosy potenciální léčby.
Je důležité mluvit se svým lékařem o všech nežádoucích účincích léčby, se kterými se setkáte. Váš lékař možná bude chtít změnit dávkování nebo přejít na nový lék.
Vedlejší účinky, které se mohou vyskytnout, závisí na léčbě MF.
Androgenní terapie
Androgentherapie mohou způsobit poškození jater, růst vlasů u žen a růst rakoviny prostaty u mužů.
Kortikosteroidy
Vedlejší účinky kortikosteroidů závisí na lécích a dávkování. Mohou zahrnovat vysoký krevní tlak, zadržování tekutin, přibývání na váze a problémy s náladou a pamětí.
Dlouhodobá rizika kortikosteroidů zahrnují osteoporózu, zlomeniny kostí, vysokou hladinu cukru v krvi a zvýšené riziko infekcí.
Imunomodulátory
Tyto léky mohou zvýšit počet bílých krvinek a krevních destiček. To může vést k příznakům, jako je zácpa a pichlavý pocit v rukou a nohou. Během těhotenství mohou také způsobit vážné vrozené vady.
Váš lékař bude pečlivě sledovat počet krevních buněk a může tyto léky předepisovat v kombinaci s nízkými dávkami steroidů, aby se minimalizovala rizika.
Inhibitory JAK2
Mezi běžné vedlejší účinky inhibitorů JAK2 patří snížená hladina krevních destiček a anémie. Mohou také způsobit průjem, bolesti hlavy, závratě, nevolnost, zvracení, bolesti hlavy a modřiny.
Fedratinib může ve vzácných případech způsobit vážné a potenciálně smrtelné poškození mozku známé jako encefalopatie.
Chemoterapie
Chemoterapie se zaměřuje na rychle se dělící buňky, které zahrnují vlasové buňky, nehtové buňky a buňky v zažívacím a reprodukčním traktu. Mezi běžné vedlejší účinky chemoterapie patří:
- únava
- ztráta vlasů
- změny kůže a nehtů
- nevolnost, zvracení a ztráta chuti k jídlu
- zácpa
- průjem
- změny hmotnosti
- změny nálady
- problémy s plodností
Splenektomie
Odstranění sleziny zvyšuje riziko infekcí a komplikací krvácení, včetně krevních sraženin. Krevní sraženiny mohou vést k potenciálně fatální mrtvici nebo plicní embolii.
Transplantace kmenových buněk
Transplantace kostní dřeně mohou způsobit život ohrožující vedlejší účinek známý jako onemocnění štěpu proti hostiteli (GVHD), když imunitní buňky dárce napadají vaše zdravé buňky.
Lékaři se snaží zabránit tomu, aby se to stalo preventivním ošetřováním, včetně odstranění T buněk z štěpu dárce a pomocí léků k potlačení T buněk v štěpu.
GVHD může ovlivnit vaši pokožku, gastrointestinální trakt nebo játra během prvních 100 dnů po transplantaci. Můžete zaznamenat příznaky, jako jsou vyrážky a puchýře, nevolnost, zvracení, křeče v břiše, ztráta chuti k jídlu, průjem a žloutenka.
Chronická GVHD může zahrnovat jeden nebo několik orgánů a je hlavní příčinou úmrtí po transplantaci kmenových buněk. Příznaky mohou ovlivnit ústa, kůži, nehty, vlasy, gastrointestinální trakt, plíce, játra, svaly, klouby nebo genitálie.
Váš lékař může doporučit užívání kortikosteroidů, jako je prednison nebo topický steroidní krém. Mohou také předepsat ruxolitinib pro akutní příznaky.
Klinické testy
Klinické studie stále hledají nové léčby MF. Vědci testují nové inhibitory JAK2 a zkoumají, zda by kombinace ruxolitinibu s jinými léky mohla zlepšit výsledky u lidí s MF.
Jednou takovou třídou léčiv jsou inhibitory histon deacetylázy (HDAC). Hrají roli v genové expresi a při léčbě ruxolitinibem mohou léčit příznaky MF.
Jiné studie testují antifibrotika, aby se zjistilo, zda tato léčiva brání nebo zvrátí fibrózu myelofibrózy. Imetelstatika inhibitoru telomerázy byla studována pro zlepšení fibrózy a funkce kostní dřeně a počtu krevních buněk u lidí s MF.
Pokud na léčbu nereagujete dobře, připojení k klinické studii vám může poskytnout přístup k novějším terapiím. Desítky klinických studií přijímají nebo aktivně vyhodnocují léčbu myelofibrózy.
Přírodní léčivé přípravky
Myelofibróza je chronické onemocnění, které vyžaduje lékařský zásah. Léčba myelofibrózy neprokázala žádné homeopatické nebo přírodní léčby. Před užitím jakýchkoli bylin nebo doplňků se vždy zeptejte svého lékaře.
Některé živiny, které podporují tvorbu červených krvinek, mohou snížit riziko a příznaky anémie. Nebudou léčit základní nemoc. Zeptejte se svého lékaře, pokud byste měli užívat některý z následujících doplňků:
- žehlička
- kyselina listová
- vitamín B-12
Vyvážená strava a pravidelné cvičení mohou pomoci snížit stres a udržet vaše tělo v chodu na optimální úrovni.
Výzkumní pracovníci společnosti NUTRIENT doufají, že středomořská strava může snížit zánět v těle, aby se snížilo riziko krevních sraženin, abnormálních krevních obrazů a změn sleziny u lidí s myelofibrózou. Středomořská strava je bohatá na čerstvé protizánětlivé potraviny včetně olivového oleje, ořechů, luštěnin, zeleniny, ovoce, ryb a celozrnných produktů.
Jedna laboratorní studie navrhla, že tradiční čínský bylinný lék známý jako danshen nebo červený šalvěj (Salvia miltiorrhiza bunge) může teoreticky ovlivnit signální dráhy myelofibrózy. Bylina nebyla u lidí studována a nebyla hodnocena FDA z hlediska bezpečnosti a účinnosti. Než se pokusíte o jakýkoli doplněk, vždy se poraďte se svým lékařem.
Výzkum
Dva léky ji již dosáhly klinického testování v rané fázi a nyní jsou ve fázi III klinických studií. Pacritinib je perorální inhibitor kinázy se specificitou pro JAK2 a IRAK1. Momelotinib je inhibitor JAK1, JAK2 a ACVR1, který bude ve fázi III studie srovnáván s ruxolitinibem.
Interferon alfa byl již používán k léčbě lidí s MF. Bylo prokázáno, že potenciálně snižuje tvorbu krevních buněk kostní dřeně. K určení jeho dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti je nutný další výzkum.
Imetelstat je inhibitor telomerázy ve fázi II testování u jedinců MF 2 s vysokým nebo vysokým rizikem, pro které inhibitory JAK nepracovaly. Agent vykazuje slibné výsledky, ačkoli jsou zapotřebí větší klinická hodnocení.
Výhled
Predikce výhledu a přežití s myelofibrózou může být obtížná. Mnoho lidí má MF mnoho let, aniž by došlo k příznakům.
Přežití se liší v závislosti na typu MF, ať už je to nízké riziko, střední riziko nebo vysoké riziko.
Jedna studie zjistila, že lidé s nízkorizikovým MF byli stejně pravděpodobné, že budou žít po dobu 5 let po diagnostice jako běžná populace, po níž přežití klesá. Zjistilo se, že lidé s vysoce rizikovým MF žili až sedm let po diagnóze.
Jedinou možností léčby, která může potenciálně léčit MF, je transplantace kmenových buněk. Některé výzkumy naznačují, že nedávno schválené léky včetně ruxolitinibu mohou prodloužit přežití o několik let. Mnoho klinických studií pokračuje ve studiu potenciální léčby MF.
Jídlo s sebou
Řada léčby MF je účinná při řešení příznaků a zlepšování kvality vašeho života.
Léky včetně imunomodulátorů, inhibitorů JAK2, kortikosteroidů a androgenních terapií pomáhají zvládat příznaky. Můžete také vyžadovat chemoterapii, krevní transfuze nebo splenektomii.
Promluvte si se svým lékařem o svých příznacích a vždy jim dejte vědět, pokud uvažujete o užívání nových léků nebo doplňků.
