Nicholasovi byla diagnostikována srpkovitá nemoc brzy poté, co se narodil. Jako dítě trpěl syndromem rukou a nohou („Plakal a hodně se ohlížel kolem kvůli bolesti v jeho rukou a nohou,“vzpomíná jeho matka, Bridget) a ve věku 5 let mu byl odebrán žlučník a slezina. Penicilin, hydroxymočovina a další léky mu pomohly zvládnout nemoc a krizi silných bolestí, které mohou vést k hospitalizaci. Nyní 15 a čestný student ve škole si Nicholas užívá „visí ven“, poslouchá hudbu, hraje videohry, zápasí a učí se brazilský jujitsu.
Nicholas se zúčastnil první klinické studie asi před třemi lety. Sledoval vztah mezi cvičením a srpkovitou chorobou.
„Jeden z hematologů v nemocnici, kterého jsme si všimli, Nicholas je aktivní pacient srpkovitých buněk,“vzpomíná Bridget. „Je ve sportu a s hydroxymočovinou není v nemocnici tolik, jaký býval. Takže se nás zeptali, jestli bychom udělali studii, abychom sledovali jeho dýchání. Ptal jsem se, existují nějaké negativní stránky? A jediné negativně bylo, že by se nedostal dech, víte. Takže jsem se zeptal Nicholasa, jestli to bylo v pořádku, a řekl ano. A my jsme se na tom podíleli.
Ačkoli tato studie neměla za cíl okamžité zlepšení zdraví účastníků, matka i syn byli spokojeni s jejich účastí a příležitostí pomáhat rozvíjet vědecké znalosti o nemoci.
"Účast na studiích, myslím, že to pomůže lékařům zjistit více o nemoci a, víte, přijít s více léky a jen pomoci všem, kdo to má," říká Nicholas. "Takže jejich rodiny a oni nebudou, víš, v krizi bolesti nebo v nemocnici."
Po pozitivní zkušenosti rodiny se studiem se Nicholas v roce 2010 zúčastnil druhého klinického hodnocení. Tento sledoval plicní funkci u dospívajících se srpkovitou chorobou.
„Jel na stacionárním kole s monitory napojenými na něj,“říká Bridget. „A chtěli, aby šel rychle a pak zpomalil. A zase rychle. A vdechl do zkumavky. A pak vytáhli jeho krev, aby otestovali. Nebylo to zlepšení jeho zdraví, jen aby viděl, jak člověk s srpkovitou buňkou, který je aktivní, víte, jaké bylo jejich plicní funkce."
Podobně jako v prvním pokusu nebyl přínos pro Nicholase osobně, ale pomohl lékařům a vědcům dozvědět se více o srpkovitých buňkách.
Nicholas říká: „Doufám, že lékaři přijdou na srpkovitou buňku co nejvíce, protože by to jen pomohlo pacientům srpkovitých buněk a jejich rodinám, víte, nebýt v nemocnici tolik. Být schopen dělat to, co dělají víc "Mít pravidelný život a dodržovat své pravidelné plány místo toho, aby si musel vzít volno, aby šel do nemocnice, a víte, projít celým procesem bolesti, takovými."
Bridget a Nicholas zůstávají otevřeni účasti na více klinických studiích a přitom zvažují, s čím jsou jako rodina spokojeni.
„Myslím, že by to měli dělat jiní lidé [podílet se na klinickém výzkumu], pokud nemají pocit, že by to mělo nějaký negativní výsledek,“říká. "Chci říct, proč ne? Pokud to pomůže, aby hematologové věděli o srpkovité buňce jiným způsobem, já jsem za to. Všichni jsme za to. Chceme, aby věděli co nejvíce o srpkovité buňce.". “
Reprodukováno se svolením od NIH Clinical Trials and You. NIH neschvaluje ani nedoporučuje žádné produkty, služby nebo informace, které zde Healthline popisuje nebo nabízí. Stránka naposledy zkontrolována 20. října 2017.
