Jaké nedávné a probíhající klinické studie se dějí pro myelofibrózu?
Je to velmi aktivní čas pro výzkum myelofibrózy. Před několika lety studie JAKARTA a JAKARTA2 uváděly smrštění sleziny a zlepšení symptomů u selektivního inhibitoru JAK2 fedratinibu.
V poslední době studie PERSIST prokázala účinnost inhibitoru multikinázy pacritinibu. Studie fáze III pro tento vzrušující lék se aktivně rekrutuje. Studie SIMPLIFY ukázala povzbudivé výsledky pro inhibitor JAK1 / JAK2 momelotinib.
Desítky probíhajících klinických studií zkoumají nová cílená léčiva, buď samostatně, nebo v kombinaci s léky již schválenými pro myelofibrózu. Doufejme, že v našem balíčku nástrojů budeme mít k dispozici další nástroje pro léčbu této choroby, jakmile bude dokončen probíhající výzkum.
Byly v poslední době objeveny průlomy ve výzkumu nebo léčbě myelofibrózy?
Absolutně. Lékaři věděli o důležitosti inhibice JAK2 pro léčbu myelofibrózy od schválení Jakafi (ruxolitinibu) pro léčbu myelofibrózy v roce 2011.
Inhibitor JAK2 Inrebic (fedratinib) byl schválen v loňském roce pro středně těžkou nebo vysoce rizikovou myelofibrózu. Nyní ji můžeme použít buď předem, nebo po postupu na Jakafi.
Pacritinib je další velmi vzrušující lék. Protože nepotlačuje kostní dřeň, můžeme ji použít u pacientů s velmi nízkým počtem krevních destiček. Toto je běžný nález u pacientů s myelofibrózou, který může omezit možnosti léčby.
Kde a jak může někdo najít účast v klinických studiích s myelofibrózou?
Nejjednodušší a nejlepší způsob, jak se zúčastnit soudu, je požádat svého lékaře. Mohou prověřit desítky pokusů, aby zjistily, které by byly pro váš typ a stádium onemocnění nejvhodnější. Pokud soudní řízení není k dispozici v ordinaci lékaře, mohou koordinovat doporučení do centra nabízejícího zkoušku.
Clinicaltrials.gov je databáze spravovaná National Institutes of Health, která obsahuje seznam všech dostupných klinických hodnocení. Je otevřeno pro kohokoli a je snadno prohledávatelné. Může to však být matoucí pro lidi bez lékařského vzdělání.
Skupiny pro obhajobu pacientů jsou také vynikajícím zdrojem pro řadu témat, včetně klinických hodnocení. Podívejte se na MPN Education Foundation nebo MPN Advocacy & Education International.
Jak úspěšné byly současné léčby pro léčbu myelofibrózy?
Správa myelofibrózy za posledních 10 let prošla dlouhou cestou. Genomické analýzy pomohly doladit náš systém hodnocení rizik. Pomáhá lékařům určit, kdo bude nejvíce těžit z transplantace kostní dřeně.
Seznam účinných léků na myelofibrózu roste. Tyto léky pomáhají pacientům žít déle s méně příznaky a lepší kvalitou života.
Stále máme dlouhou cestu. Doufejme, že současný a budoucí výzkum nám přinese ještě více schválených terapií a lepších kombinací léčby k dalšímu zlepšení výsledků u lidí s myelofibrózou.
Existují rizika pro zařazení do klinického hodnocení?
Každé lékařské ošetření má rizika a přínosy. Klinické studie nejsou výjimkou.
Klinické studie jsou velmi důležité. Jsou to jediný způsob, jak doktoři mohou objevit nové a vylepšené léčby rakoviny. Pacienti v pokusech dostávají nejlepší péči o péči.
Rizika se liší pro každou jednotlivou studii. Mohly by zahrnovat specifické vedlejší účinky zkoumaného léčiva, nedostatek prospěšnosti léčby a přiřazení k placebu.
Chcete-li se přihlásit do klinického hodnocení, musíte podepsat informovaný souhlas. Toto je zdlouhavý proces s výzkumným týmem. Váš zdravotnický tým vám důkladně zkontroluje a vysvětlí všechna rizika a přínosy.
Jaké jsou nejlepší způsoby, jak zabránit progresi myelofibrózy?
Stále není jasné, jak můžeme skutečně ovlivnit progresi onemocnění. Dlouhodobé sledování souhrnných údajů ze studií COMFORT naznačuje, že léčba Jakafi může zdvojnásobit celkové přežití ve srovnání s nejlepší dostupnou terapií v té době.
Toto zjištění je poněkud kontroverzní. Není jasné, zda přínos pro přežití pochází z opožděné progrese nebo z jiných výhod, jako je zlepšená výživa po smrštění sleziny.
Existuje lék na myelofibrózu?
Nejlepší šance pro dlouhodobou kontrolu onemocnění je transplantace kostní dřeně, také známá jako transplantace kmenových buněk. Zdá se, že některé pacienty vyléčí. S jistotou je těžké předvídat.
Transplantace je vysoce riziková varianta s vysokou odměnou. Je vhodný pouze pro určité pacienty, kteří odolají přísným procesům. Váš lékař vám může poradit, zda je pro vás transplantace kostní dřeně vhodná volba, a koordinovat doporučení zkušenému transplantačnímu týmu za účelem konzultace.
Ivy Altomare, MD, je docentem medicíny na Duke University a pomocným lékařským ředitelem Duke Cancer Network. Je oceněnou pedagogkou s klinickým zaměřením na zvyšování povědomí a přístup k onkologickým a hematologickým klinickým zkouškám ve venkovských komunitách.
